410528-02-8 帕罗伐汀

运输方式：冰袋运输。危险描述：非危险化学品，WGK Germany为3，存储类别为11 - 可燃固体。

化学合成；作为RARγ激动剂，是帕罗伐汀的活性成分，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）；通过特异性结合RARγ受体，抑制骨形态发生蛋白（BMP）和Smad 1/5/8信号通路异常激活，阻断异位骨化进程，促进正常组织修复；曾获孤儿药资格，2022年1月加拿大卫生部率先批准用于成人和儿童（男性≥10岁，女性≥8岁），2023年8月获美国FDA批准，成为全球首个针对FOP病理核心的疾病修正疗法

医药