410528-02-8 帕罗伐汀
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安全说明
运输方式:冰袋运输。危险描述:非危险化学品,WGK Germany为3,存储类别为11 - 可燃固体。
用途与制备
化学合成;作为RARγ激动剂,是帕罗伐汀的活性成分,用于治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP);通过特异性结合RARγ受体,抑制骨形态发生蛋白(BMP)和Smad 1/5/8信号通路异常激活,阻断异位骨化进程,促进正常组织修复;曾获孤儿药资格,2022年1月加拿大卫生部率先批准用于成人和儿童(男性≥10岁,女性≥8岁),2023年8月获美国FDA批准,成为全球首个针对FOP病理核心的疾病修正疗法
医药