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用途与制备
来尼奥利西布(Leniolisib)是口服选择性磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂,每日两次给药,用于治疗活化性磷酸肌醇3-激酶δ综合征(APDS)。APDS由PIK3CD或PIK3R1基因突变引起,来尼奥利西布通过特异性抑制PI3Kδ活性,直接调控异常免疫信号传导,成为首款针对APDS病因的靶向治疗药物。2023年3月,美国FDA批准其用于12岁及以上患者。
医药